세계서 가장 비싼 약...무려 28억 Britain approves 'world's most expensive drug'. Cost: ₹18 crore per dose

Britain approves 'world's most expensive drug'. Cost: ₹18 crore per dose

 

Zolgensma, has helped babies to reach milestones such as breathe without a ventilator, sit up on their own and crawl and walk. (Representative image)

 

The drug treats Spinal Muscular Atrophy (SMA), a rare and often fatal genetic disease

The latest data suggested that Zolgensma can provide rapid and sustained improvement in motor function for young children with type 1 SMA

 

The 'most expensive drug in the world' has been approved by the United Kingdom's National Health Service (NHS) to cure a rare genetic disorder. The one-off gene therapy Zolgensma, manufactured by Novartis Gene Therapies, has a reported list price of ₹18 crore (£1.79 million) per dose, NHS England said in a statement Monday.

 

The drug treats Spinal Muscular Atrophy (SMA), a rare and often fatal genetic disease that causes paralysis, muscle weakness and progressive loss of movement. It will be used for babies and young children suffering from SMA. Babies born with severe type 1 SMA – the most common form of the condition – have a life expectancy of just two years.

 

 

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https://www.livemint.com/science/health/britain-approves-world-s-most-expensive-drug-cost-rs-18-crore-per-dose-11615220373252.html

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노바티스의 척수성 근위축증 치료제 ‘졸겐스마’
근육 마비되며 퇴화되는 유전병 치료
한번 투약 28억

 

   영국 국민보건서비스(NHS)가 제약사 노바티스의 척수성 근위축증(SMA) 치료제 ‘졸겐스마’를 승인하는 계약을 체결했다고 8일(현지 시각) 밝혔다. 졸겐스마는 알려진 정가만 1회분에 179만 파운드(약 28억 2000만원)로 세계에서 가장 비싼 약으로 불린다.

 

NHS는 이날 보도자료 내고 “희귀한 유전적 질환을 앓고 있는 영유아의 생명을 구할 수 있는 약물이 NHS에서 제공될 것”이라며 “획기적인 계약 체결로 납세자들은 이 약을 적당한 가격으로 이용할 수 있을 것”이라고 밝혔다.

 

헬스조선

 

SMA는 근육이 서서히 마비되면서 퇴화되는 유전병이다. 운동 관여 유전자 ‘SMN1’ 돌연변이로 발생한다. 방치하면 운동신경세포 기능이 손상되면서 근위축, 섬유속성 연축 등을 일으킨다. 출생 6개월 이내에 발병하면 통상 2년 내 사망한다. 헬스조선에 따르면 SMA는 세계적으로 신생아 1만명당 1명꼴로 발생한다. 한국에서도 연간 17명 정도의 영아 환자가 나온다.

 

 

SMA를 치료하기 위해서는 SMN1 유전자를 보충하면 된다. 이 때 사용되는 게 몸에 직접적으로 유전자를 넣어주는 ‘유전자 대체 치료제’다. 졸겐스마는 연구 결과 1회 투여만으로도 SMA 질환을 가진 아이들이 산소 호흡기 없이 호흡할 수 있게 하고 스스로 앉거나 걸을 수 있게 하는 등의 효과를 보였다고 노바티스는 밝혔다.

 

이번 계약으로 국민 무상의료 서비스를 실시하는 NHS에서도 이 약을 사용할 수 있게 됐다. NHS는 이번 계약 체결로 연간 80명에 이르는 영유아기 환자가 이 치료제의 혜택을 받게 될 것이라고 설명했다.

 

NHS 최고책임자인 사이먼 스티븐스는 “잔인한 질환을 가진 아이들과 그 가족의 삶을 바꾸게 될 것”이라고 했다.

김명진 기자 조선일보

 

https://www.chosun.com/economy/science/2021/03/09/TQKUCGBMPJAAJEB4X4WDPJP6W4

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