치명적 피부 질환 세계 최초 치료법 개발 World-first cure for lethal skin disease achieved in landmark study

 

독성 표피괴사증(TEN)

  획기적인 연구에서 치명적인 피부 질환에 대한 세계 최초의 치료법이 달성되었습니다.

연구진은 치명적인 피부 질환을 앓는 환자를 처음으로 치료했습니다. 이는 치명적인 질환에 대한 승인된 치료법으로 이어질 수 있는 획기적인 연구입니다.

 

TEN 환자의 경우, 세포 사멸로 알려진 프로그램된 세포 사멸 과정이 피부 세포에서 비정상적으로 촉발되어 광범위한 세포 사멸과 심각한 피부 박리가 발생합니다. 이 TEN 마우스 모델의 이미지는 세포 사멸 신호를 받은 후 죽도록 프로그램된 세포(마젠타)와 세포 사멸의 후기 단계에 있는 세포(노란색)를 보여줍니다.

 

 

한 연구진이 획기적인 연구를 통해 치명적인 피부 질환을 앓는 환자를 처음으로 치료했습니다. 이는 치명적인 질환에 대한 승인된 치료법으로 이어질 수 있습니다.

독성 표피괴사증(TEN)은 드물지만 치명적일 수 있는 질병으로 치료 옵션이 제한적입니다.

이제 WEHI와의 중요한 협업을 통한 선구적인 연구를 통해 기존 약물 계열을 사용하여 표적화할 수 있는 질병의 새로운 원인을 발견하여 생명을 위협하는 이 질환을 치료하는 최초의 방법이 탄생했습니다.

독성 표피괴사증은 피부에 물집이 생기고 피부가 벗겨지는 등 생명을 위협하는 질환으로, 종종 입원이 필요합니다.

이 드문 질환은 알로퓨리놀(통풍 치료에 사용) 및 특정 일반 의약품 항생제와 같은 흔한 약물에 대한 매우 심각한 부작용으로 인해 발생합니다.

사망률이 약 30%에 달하는 이 질병은 겉보기에 무해한 발진에서 생명에 위협이 되는 상태로 빠르게 진행될 수 있습니다.

두 번째 저자이자 WEHI 분자 생물학자인 홀리 앤더튼 박사는 연구팀이 류마티스 관절염 과 같은 염증성 질환을 치료하는 데 현재 승인된 약물 계열인 JAK 억제제를 사용하여 이 질환을 앓고 있는 환자를 치료했다고 밝혔습니다.

"이런 치명적인 질병의 치료법을 찾는 것은 의학 연구의 성배입니다. 저는 이미 여러 환자의 생명을 구하는 데 도움이 된 이 놀라운 연구 협업을 너무나 자랑스럽게 생각합니다."라고 Anderton 박사는 말했습니다.

"우리 연구에서 이 치료법을 받은 7명 모두는 빠른 호전과 완쾌를 경험했으며, 이는 놀라운 결과로, 이 질환에 대한 치료법을 찾아낸 것 같습니다."

TEN 환자가 병원에 ​​도착할 즈음이면 증상이 이미 심각한 단계에 이르러서 집중 치료와 생명 유지 장치 등 화상 환자와 유사한 치료가 필요합니다.

 

앤더튼 박사는 "환자가 부작용을 유발한 약물 복용을 중단한 후에도 손상에서 회복하는 데 몇 주가 걸릴 수 있다"고 말했습니다.

"우리가 연구에서 보았듯이, 이 질병의 진행을 빠르게 멈출 수 있다면, 이 생명을 위협하는 질환으로 진단받은 환자들의 치료 표준에 큰 차이를 만들 것입니다."

 

네이처 연구에서 홀리 앤더튼 박사의 중요한 역할은 치명적인 피부 질환인 독성 표피괴사증(TEN)의 잠재적 치료법을 찾는 데 도움이 되었습니다. 출처: WEHI

선구적인 협업
연구진은 독일의 막스 플랑크 생화학 연구소와 협력하여 공간 단백체학을 사용하여 TEN 환자의 피부 샘플을 분석했습니다.

연구팀은 딥 비주얼 프로테오믹스(Deep Visual Proteomics)라고 불리는 최첨단 접근법을 사용하여 개별 세포를 확대하여 전례 없는 수준으로 자세히 연구하고, 이 치명적인 질병을 유발하는 수천 개의 단백질에 대한 지도를 만들었습니다.

Max Planck 생화학 연구소의 임상 과학자이자 제1 저자인 Thierry Nordmann 박사는 다음과 같이 말했습니다. "독성 표피괴사증으로 고통받는 보관된 환자 샘플에 공간적 단백체학을 적용함으로써 우리는 개별 세포 유형을 정확하게 분리하고 분석하고 이러한 환자의 피부에서 실제로 무슨 일이 일어나고 있는지 이해할 수 있었습니다.

"우리는 염증성 JAK/STAT 경로의 현저한 과활성화를 확인했고, JAK 억제제로 이 치명적인 질환에 개입할 수 있는 기회를 보여주었습니다."

이 이론은 WEHI의 Anderton 박사와 동료들이 개발한 독특한 질병 유사 마우스 모델을 포함하여 여러 전임상 연구를 통해 검증되었습니다.

이들 연구에서 압도적으로 긍정적인 결과가 나온 덕분에 연구자들은 10명의 환자를 대상으로 바로 치료 시험을 진행할 수 있었습니다.

이 연구로 인해 독일에서 7명의 환자가 생명을 위협하는 질병으로부터 치료되는 획기적인 결과가 나왔습니다.

연구자들은 이 중요한 발견이 곧 TEN의 치료제로서 JAK 억제제의 규제 승인을 목표로 하는 임상 시험의 길을 열어줄 것으로 기대합니다.

World-first cure for lethal skin disease achieved in landmark study
https://www.wehi.edu.au/news/world-first-cure-for-lethal-skin-disease-achieved-in-landmark-study/