바이오혁신 이끌 5대 기술 CRISPR scientist who made gene-edited babies sentenced to 3 years

향후 10년 바이오혁신 이끌 5대 기술 ...'유전자가위·CAR-T·에볼라백신'

CNBC 선정, AIDS 치료제·C형 간염 치료제도 포함...과거 10년 가장 큰 혁신 일어난 기술

 

     "유전자편집가위(CRISPR-Cas9), CAR-T(키메라 항원 수용체 T세포) 항암제, 에볼라 백신, C형 간염 치료제, 에이즈 바이러스(HIV) 치료제"

최근 미국 경제 매체 CNBC가 과거 10년 바이오 의료 분야에서 이뤄진 가장 중요한 혁신이자 향후 10년 더욱 큰 진전을 위한 기틀이 될 것으로 평가한 기술들이다. 이들 5가지 기술은 큰 혁신을 이뤘지만 아직은 발전 공간이 많이 남아 있다는 게 CNBC의 분석이다.

크리스퍼 유전자가위 이미지. 크리스퍼 유전자가위의 가이드 RNA가 특정 DNA에 달라 붙으면 그 자리를 캐스9 효소 단백질이 잘라낸다./게티이미지뱅크, 자료=각 사, 그래픽=양진경

 

CRISPR scientist who made gene-edited babies sentenced to 3 years in prison

The scientist who claimed to have created the first gene-edited human babies was fined around $430,000 and sentenced to three years in prison by a Chinese court on Monday, according to Chinese state media. He Jiankui was reportedly convicted of conducting an "illegal medical practice."

A court in Shenzhen reportedly found He, along with two colleagues, violated Chinese regulations and ethics by editing twin embryos' DNA. Authorities also found his team fabricated regulatory paperwork, according to state news agency Xinhua. He and his colleagues reportedly pleaded guilty to the charges.

He Jiankui gave a presentation last year on successfully creating the world's first gene-edited babies.
Getty Images

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https://www.cnet.com/news/crispr-scientist-who-made-gene-edited-babies-sentenced-to-3-years-in-prison/
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아르티스벤처스의 바이오 분야 투자자인 바스 베일리는 "환자 맞춤형 정밀의학 시대를 맞이했지만 아직 실패 사례가 많고, HIV 치료제를 통해 기대수명을 늘렸지만 완치에 도달하진 못했으며, 유전자 편집 기술도 발전 단계에 있다"고 말했다. CNBC가 소개한 5대 바이오 혁신기술을 소개한다.

CAR-T 차세대 항암제
CAR-T는 공상과학 소설처럼 들릴 수 있는 혁신 항암제다. ‘기적의 항암제’라고도 불리는 킴리아는 대표적인 CAR-T 치료제 중 하나다. CAR-T 치료제는 환자의 몸 속에 있는 T세포가 암세포만을 공격할 수 있도록 유전자를 바꿔주는 맞춤형 치료제다. 환자로부터 추출된 T세포가 특정 암세포 혹은 특정 항원을 표출하는 세포만을 인식해 공격하도록 체외에서 재프로그래밍되는 원리다.

미국 FDA(식품의약국)는 이와 관련, 2017년 두 가지 약물을 승인했다. 노바티스의 킴리아(Kymriah)와 길리어드의 예스카다(Yescarta)다. 높은 가격(수십만달러 추정)과 환자 자신의 T세포로 치료를 하고 이를 약물로 제조하는 과정에서 요구되는 물류적 어려움이 문제다. 때문에 세포 치료제를 제조하는데 한 달이 소요될 수 있다. 치료제를 제조하는 동안 환자 건강이 암으로 인해 더욱 악화될 수 있는 것이다. 하지만 지난 10년 간 건강한 기증 세포를 통해 제조된 항암제를 표준화시키는 회사들도 있어, 앞으로 발전 가능성은 높다.

크러스퍼 유전자가위(CRISPR-Cas9)
‘크리스퍼’(CRISPR-Cas9)라고 알려진 유전자 가위 활용 편집 기술은 DNA에서 특정 유전자를 잘라내고 교정해 유전자 치료에 사용할 수 있도록 한다. 이는 특정 DNA를 찾아가 결합하는 유전물질인 가이드 RNA와 결합된 DNA를 잘라내는 효소 단백질인 캐스(Cas)9으로 구성된다. 지난 10년 새 비교적 빠르게 확장된 연구 분야다.

미국에서는 유전자가위 기술로 겸상적혈구빈혈증을 치료할 수 있게 됐다. 겸상적혈구빈혈증은 특정 A 염기 하나가 T로 바뀌었을 때 발병한다. 프랜시스 콜린스 미국 국립보건원(NIH) 원장은 "환자들에게 새로운 삶을 위한 기회를 줄 수 있다"면서 유전자 편집 기술 지지 성명을 발표했다.

하지만 크리스퍼 유전자 가위 기술의 위험성을 우려하는 목소리도 있다. 실제 중국 허젠쿠이(賀建奎) 남방과기대 교수 연구팀은 지난해 11월 크리스퍼 유전자 가위를 활용해 에이즈(AIDS·후천적 면역결핍증)에 걸리지 않는 쌍둥이를 탄생시켰다고 밝혀 인간 배아 연구에 대한 윤리 논란을 일으켰다. 허 교수는 최근 중국 법원으로부터 징역 3년형과 벌금 300만 위안(약 5억 원)을 선고받았다.

 

C형 간염 치료제
C형간염은 혈액을 매개로 전파되는 감염성질환이다. 간경변증 및 간암 환자 약 10~15%가 C형간염 바이러스 감염으로 인해 발생한다. C형간염은 지난 20여년 간 치료가 어려운 질환에 속했다. 불과 몇 년 전까지만 해도 치료기간은 6개월에서 1년이 걸렸으며 완치율은 50%에 불과했다. 애브비, 머크(MSD), 길리어드가 간염 치료제를 연이어 개발하며 C형 간염 바이러스를 정복하는 시대를 이끌고 있다.

C형간염 치료제는 바이러스에 직접 작용해 95% 이상 완치율을 보인다. 길리어드가 2013년 C형 간염 치료제를 최초 개발했지만 높은 가격이 접근성을 떨어뜨렸다. 새로운 경쟁 약물들의 잇단 등장으로 C형 간염 치료제 가격은 낮아질 것으로 전망된다.

에이즈 예방 약
지난 10년새 과학자들은 에이즈를 유발하는 원인 바이러스인 인간 면역결핍바이러스(HIV)를 제어할 중요한 돌파구를 마련했다. 2012년 FDA는 최초 에이즈 예방약으로 길리어드 ‘트루바다’를 허가했다. 이 약은 매일 복용하면 HIV 감염 위험을 99% 감소시킬 수 있다.

먹는 에이즈 예방약/허프포스트
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트루바다는 계속 가격이 낮아지면서 환자들에게 더 널리 쓰일 수 있게 됐다. 미국 트럼프 행정부는 최근 의료 보험에 가입하지 않은 사람들을 위해 이 약을 무료로 제공할 계획도 밝혔다. 플러시케어(PlushCare) 등 원격의료 회사들도 온라인으로 이 약을 처방하기 시작했다.

에볼라 백신
아프리카 콩고민주공화국(민주콩고)에서 치사율이 80%에 이르는 죽음 전염병 에볼라가 다시 유행할 조짐을 보여 전 세계 보건당국이 긴장했다. 콩고에서는 지난해 우간다, 르완다와 접한 국경 지역에서 에볼라가 발병한 뒤 현재까지 3300건의 감염 사례가 보고됐고, 2000여명 이상이 사망했다.

이러한 상황에서 지난 11월 유럽 보건당국은 미국 대형 제약사 머크가 개발한 에볼라 백신을 승인했다. 에볼라 백신이 아프리카를 넘어 유럽에서도 쓰일 수 있는 길이 열린 것이다. FDA도 이를 승인했다. 머크는 내년 3분기 에볼라 백신 양산을 시작할 예정이다.

CNBC는 전문가들을 인용해 향후 10년 가장 초기단계에서 암을 선별하는 혈액 검사, RNA를 활용한 새로운 치료법, 인간 미생물 지식에 기반한 의약품, 다제(多劑)내성균을 정복하는 약물 등이 나올 것으로 전망했다. 베일리는 "최근 몇년 간 우리가 구축한 것은 이들 기술을 실현할 수 있게 하는 시스템"이라며 "우리는 향후 10년 안에 그 혜택을 볼 것"이라고 말했다.
장윤서 기자 조선일보
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