‘유전자 가위’ 기술 이용세계 최초 치료제 영국에 이어 미국에서도 승인: 크리스퍼 CRISPR FDA Approves World’s First Crispr Gene-Editing Drug for Sickle-Cell Disease
CRISPR 2.0: a new wave of gene editors heads for clinical trials
FDA Approves World’s First Crispr Gene-Editing Drug for Sickle-Cell Disease
https://www.nature.com/articles/d41586-023-03797-7
[개관]
Genome Editing
* 크리스퍼 CRISPR = 3세대 유전자 가위(RGENs, RNA-guided engineered nucleases)
크리스퍼 (CRISPR, Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats) 시스템은 세균 등에서 발견되는 적응 면역 기작으로, 현재는 이를 응용한 유전체 편집 기술인 3세대 유전자 가위(RGENs, RNA-guided engineered nucleases)로 더욱 잘 알려져 있다.
초창기의 크리스퍼는 단순히 DNA를 절단하기 위해 사용되었다. 그 뒤 크리스퍼는 사람 유전체에 완전히 새로운 DNA 절편이나 유전자 전체를 삽입하여 기존의 유전정보를 다른 것으로 바꾸기 위한 기술로 개발하는 과정에 있다. 이러한 기술이 개발된다면 크리스퍼는 유전 질환 외 다른 건강 문제를 치료하는 데에도 널리 사용될 수 있다.
종래의 유전체 편집 기법에 비해 월등하게 간편하고 저렴하며, 정확하게 유전체 편집을 가능하게끔 해 '유전공학의 혁명'이라고 불리고 있다. 특히 원하는 유전자를 정확히 찾아내서 이를 쉽게 잘라내는 방식은 생명공학자들에게 새로운 유전자 수술용 메스를 쥐어준 셈이나 마찬가지. 1980년대 분자생물학과 생명공학에 대혁신을 일으킨 유전자 증폭 기술에 맞먹는 대혁신이라고 할 수 있다. 간단한 예로 기존의 연구방법으로는 2년 정도 걸리던 실험을 크리스퍼 시스템을 이용하면 1주일로 단축시킬 수 있다고 한다. #
여기서 크리스퍼(CRISPR)란, 세균의 유전체에서 발견되는 독특한 염기서열로, 'clustered regularly interspaced short palindromic repeats'의 약자이다. '규칙적인 간격을 갖고 나타나는 짧은 회문 구조의 반복 서열'이라는 뜻.
크리스퍼 시스템에는 여러 종류가 있는데 아래에서 설명한 내용은 주로 CRISPR-Cas9 시스템에 중점을 두고 서술되어있다 나무위키
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‘유전자 가위’ 기술 이용
세계 최초 치료제 영국에 이어 미국에서도 승인
‘유전자 가위’ 기술을 이용한 세계 최초의 치료제가 영국에 이어 미국에서도 승인을 받았다. 유전자 가위는 세포에서 원하는 부위의 유전자(DNA)를 잘라내 교정하는 기술이다. 세계 최대 의약품 시장인 미국에서 유전자 가위 기술이 치료제로 승인된 것은 이번이 처음이다. 인류가 직접 DNA를 고쳐 질병을 치료할 수 있게 되면서 유전성 희귀질환, 암 등 난치병 치료의 새로운 장이 열렸다는 평가가 나온다.
최근 미국식품의약국(FDA)은 유전자 돌연변이 때문에 원반 모양인 적혈구가 낫 모양으로 바뀌는 병인 ‘겸상적혈구빈혈증’ 환자에게 유전자 가위 치료제 사용을 승인했다. 치료제 개발에는 2020년 노벨 화학상을 받은 3세대 기술인 ‘크리스퍼 유전자 가위’ 기술이 사용됐다. 환자로부터 줄기세포를 추출해 돌연변이 유전자를 잘라낸 뒤 다시 환자 자신에게 이식하는 방식으로, 한 번에 영구적 치료가 가능하다. 이번 승인을 계기로 연구 수준에 머물던 유전자 가위 치료제의 상용화에 속도가 붙을 것으로 기대된다.
한국은 유전자 가위 기술 자체만 놓고 보면 이미 세계적인 수준에 올라와 있다. 크리스퍼 유전자 가위 기술을 누가 가장 먼저 개발했는지를 놓고 3개 그룹이 다투고 있는데 이 중 한 곳이 국내 기업일 정도다. 하지만 상용화까지는 갈 길이 멀다. 유전자 치료제 연구가 가능한 분야가 제한돼 있고 인체 대상 임상 규제도 엄격하기 때문이다. 국내 임상 인프라도 부족해 해외 제약사와의 공동 개발이 불가피한 상황이다. 국내 한 의대 연구진은 선천 망막 질환 치료제를 4세대 기술인 ‘프라임 편집기’ 기술로 개발했지만 정부로부터 충분한 자금 지원을 받지 못해 임상시험 단계로 넘어가지 못하고 있다.
유전자 가위 기술 적용이 활발한 농업 부문에서도 한국은 상용화 자체가 사실상 막혀 있다. 유전자 교정 식품에 유해성 심사 등 규제를 일부 완화하는 법안이 발의됐지만, 1년 넘게 국회 상임위 문턱을 넘지 못하고 있다. 이 때문에 국내 기업들은 비타민D가 함유된 토마토 등을 개발하고도 출시조차 못 하고 있다.
구독유전자 가위 기술은 대한민국의 미래 먹거리가 될 첨단 바이오의 핵심 기술이다. 지금이라도 관련 법체계와 규제를 정비하고 연구개발(R&D)에 적극적으로 투자해 산업을 키워야 한다. 기술력이 부족하다면 어쩔 수 없지만 원천 기술을 갖고도 다른 나라의 등 뒤만 바라봐야 한다는 건 어처구니없는 일이다.
동아일보
CRISPR 2.0: a new wave of gene editors heads for clinical trials
FDA Approves World’s First Crispr Gene-Editing Drug for Sickle-Cell Disease
https://www.nature.com/articles/d41586-023-03797-7
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