세계 최초 자가면역질환 치료법 개발 The daring doctor behind a world-first treatment for autoimmune disease
Huji Xu의 팀은 첫 번째 치료를 제공한 후 긴장했습니다. "우리는 잠을 잘 수 없었습니다. 이 모든 사례가 매우 아픈 환자들이었기 때문입니다." 9 월에 자가면역 질환에 대한 혁신적인 세포 치료법 의 첫 번째 결과를 발표한 중국 상하이 해군 의대의 류마티스학자인 Xu의 말입니다 ( X. Wang et al . Cell 187 , 4890–4904; 2024 ).
공학적 면역 세포를 투여한 지 2주 후, 극심한 근육 약화를 특징으로 하는 쇠약한 장애를 가진 여성인 첫 번째 환자는 간호사에게 팔을 들어올리고 머리를 빗을 수 있을 만큼의 힘을 회복했다고 말했습니다. 다른 상태를 가진 두 명의 수혜자는 모두 남성이었으며, 며칠 안에 증상이 사라지기 시작했다고 말했습니다. 쉬에 따르면, 6개월이 넘게 지나서 세 명의 수혜자 모두 완치되었습니다. 그는 "이제 조금 더 편안해졌습니다"라고 말합니다.
조작된 세포는 키메라 항원 수용체(CAR) T 세포로 알려져 있으며, 자가면역 질환이 있는 사람들에게서 때때로 난동을 부리는 면역 세포인 B 세포를 사냥하여 제거하도록 설계되었습니다. CAR-T 세포 요법은 악성 B 세포와 관련된 혈액암을 치료하는 데 널리 사용되지만, 자가면역 질환 에도 약간의 희망을 보였습니다 .
작년에 독일의 팀들은 CAR T 세포를 사용하여 여러 자가면역 질환이 있는 최소 15명을 치료했으며 놀라운 성공을 거두었다고 밝혔습니다 . Xu의 실험은 독립적인 기증자로부터 채취한 세포를 사용했기 때문에 다른 실험과 다릅니다. 반면 독일 팀은 치료를 받는 사람에게서 채취한 세포를 사용했습니다. 성공한다면 기증자 전략은 CAR-T 세포 치료의 대량 생산을 가능하게 하여 비용을 줄이고 도달 범위를 확대할 수 있습니다.
쉬는 상하이에서 의사로 수련을 받았습니다. 1990년, 그는 호주 애들레이드로 이사하여 면역학과 류마티스학 박사 학위를 시작했으며, 관절, 근육, 뼈에 영향을 미치는 염증성 질환인 류마티스 질환에서 특정 항체의 역할을 연구했습니다. 쉬는 루푸스와 여러 유형의 관절염의 생물학적 메커니즘부터 유아 돌연사 증후군(SIDS)과 말라리아 백신에 이르기까지 광범위한 주제를 연구했습니다.
2008년 그는 상하이로 돌아와 류마티스학을 위한 대규모 임상 및 연구 센터를 설립했습니다. Xu는 류마티스 질환의 근본 원인에 관심이 있었기 때문에 CAR-T 세포 실험이 적합했다고 말합니다. 그의 팀이 치료한 여성은 내성 염증성 근병증을 앓고 있었습니다. 남성은 피부가 굳어지고 여러 장기에 영향을 미치는 일종의 전신 경화증을 앓고 있었습니다.
상하이에 있는 동중국사범대학의 면역학자 두빙은 "그는 매우 용감합니다."라고 말했습니다. 그는 실험에 사용된 세포를 개발한 팀의 일원이었습니다. 두와 그의 동료들은 CRISPR-Cas9 유전자 편집 도구를 사용하여 기증자 T 세포에서 5개의 유전자를 녹아웃하여 이식된 세포가 숙주의 신체에 공격받거나 거부되는 것을 방지했습니다. 두는 여러 의사에게 접근하여 자가면역 질환에 세포를 시도해 보라고 요청했다고 말합니다. 쉬를 제외하고는 아무도 위험을 감수하지 않았습니다.
베이징의 칭화대 면역학자인 신 린은 쉬의 의지는 그의 임상 경험과 배경 연구에 대한 그의 친숙함에서 비롯되었다고 말합니다. 린 역시 기증자 유래 CAR T 세포를 개발했으며 루푸스를 치료하기 위한 유사한 시험에서 쉬와 협력하고 있습니다. 린은 "그는 매우 지식이 풍부한 의사입니다."라고 말합니다.
Du는 치료를 받은 세 사람에게 그 결과가 "우리의 상상을 초월했다"고 말합니다. 세포는 새로운 숙주에게 적응했고, 수혜자는 암 환자에게서 가끔 관찰되는 사이토카인 방출 증후군과 같은 CAR-T 세포 치료와 관련된 위험한 부작용을 경험하지 않았습니다.
The daring doctor behind a world-first treatment for autoimmune disease
https://www.nature.com/articles/d41586-024-03895-0
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